2026年6月24日,阿布扎比卫生局(DoH)与费城儿童医院(CHOP)在国际生物技术大会期间签署谅解备忘录,建立战略协作关系,核心聚焦基因编辑技术能力提升,加速罕见病诊疗领域创新。
本次合作的核心落地内容包括:费城儿童医院基因疗法前沿专家为阿布扎比临床科研人员提供专项培训,重点覆盖肝脏代谢紊乱、遗传性凝血功能障碍、尿素循环障碍及中枢神经系统疾病的碱基编辑疗法相关技能,同时支持区域高发疾病先进疗法的长期研发,全链条覆盖科研、临床转化、人才培养、治疗应用各环节。
合作依托两大基础体系:一是阿布扎比已建成的覆盖全人口的基因组学生态体系,其阿联酋基因组计划已完成近百万组基因组测序;二是费城儿童医院在个性化肝脏定向基因编辑领域的技术积累,该技术可修正肝脏内单段DNA碱基,适用于超700种遗传性疾病,该院此前已研发出全球首项针对罕见代谢病患儿的个性化基因编辑疗法,且正与美国FDA协作优化基因编辑试验设计。